Szanowni Państwo,

Medycyna Praktyczna wykorzystuje w swoich serwisach pliki cookies i inne pokrewne technologie. Używamy cookies w celu dostosowania naszych serwisów do Państwa potrzeb oraz do celów analitycznych i marketingowych. Korzystamy z cookies własnych oraz innych podmiotów – naszych partnerów biznesowych.

Ustawienia dotyczące cookies mogą Państwo zmienić samodzielnie, modyfikując ustawienia przeglądarki internetowej. Informacje dotyczące zmiany ustawień oraz szczegóły dotyczące wykorzystania wspomnianych technologii zawarte są w naszej Polityce Prywatności.

Korzystając z naszych serwisów bez zmiany ustawień przeglądarki internetowej wyrażacie Państwo zgodę na stosowanie plików cookies i podobnych technologii, opisanych w Polityce Prywatności.

Państwa zgoda jest dobrowolna, jednak jej brak może wpłynąć na komfort korzystania z naszych serwisów. Udzieloną zgodę mogą Państwo wycofać w każdej chwili, co jednak pozostanie bez wpływu na zgodność z prawem przetwarzania dokonanego wcześniej na podstawie tej zgody.

Klikając przycisk Potwierdzam, wyrażacie Państwo zgodę na stosowanie wyżej wymienionych technologii oraz potwierdzacie, że ustawienia przeglądarki są zgodne z Państwa preferencjami.

Nowa skóra dzięki terapii genowej

Przed dwoma laty siedmiolatkowi dotkniętemu rzadką chorobą na 80 proc. ciała przeszczepiono naskórek wyhodowany z jego własnych, zmodyfikowanych genetycznie komórek macierzystych. Odpowiedzialni za terapię specjaliści opublikowali właśnie wyniki przełomowego leczenia.


Fot. pixabay.com

Dziewięcioletni dzisiaj Hassan cierpi na wrodzoną chorobę skóry o nazwie epidermolysis bullosa. Jego naturalne komórki produkują wadliwą formę białka potrzebnego do regeneracji skóry. Nawet małe uszkodzenia prowadzą do powstania owrzodzeń, ran, blizn i utraty okrywającej ciało tkanki.

Choroba nie tylko znacznie obniża jakość życia cierpiącej na nie osoby, ale może prowadzić do śmierci. Kiedy przed dwoma laty Hassan rozpoczął leczenie w Katholisches Klinikum Bochum, utracił już 60 proc. naskórka.

„Cierpiał na sepsę z wysoką gorączką, a masa jego ciała spadła do 17 kg – to był stan zagrażający życiu” - mówi Tobias Rothoeft z niemieckiej kliniki. Niestety wszystkie metody leczenia, w tym chirurgiczne zawiodły.

Zajmujący się młodym pacjentem pediatrzy i chirurdzy plastyczni razem ze specjalistami z Uniwersytetu w Modenie zdecydowali się na eksperymentalną terapię.

Miała ona dwa główne etapy. Włoscy naukowcy z pomocą odpowiednio zmodyfikowanego wirusa wprowadzili do pobranych od chłopca komórek macierzystych skóry gen odpowiedzialny za produkcję prawidłowego białka. Z tych komórek powstał wyhodowany w laboratorium naskórek.

Następnym etapem były zabiegi. Chirurdzy z kliniki Bergmannsheil w Bochum przeszczepili nową tkankę na ramionach, nogach, bokach, brzuchu oraz na szyi i twarzy Hassana. „W sumie przeszczepiono młodemu pacjentowi 0,94 metra kwadratowego transgenicznego naskórka, aby pokryć wszystkie uszkodzenia, co stanowiło 80 proc. ciała” - opowiada prof. Tobias Hirsch, jeden z kierujących terapią lekarzy.

Na łamach „Nature” lekarze i naukowcy podają, że wprowadzony do komórek gen okazał się działać stabilnie i nowy naskórek produkował potrzebne mu białka w każdym z leczonych miejsc. Po transplantacjach stan chłopca zaczął się poprawiać i w 2016 roku pacjent został wypisany ze szpitala.

Teraz, dwa lata po leczeniu jego ciało pokrywa dobrej jakości skóra, na której zaczynają nawet rosnąć włosy. Hassan ponownie chodzi do szkoły, uczestniczy w życiu rodzinnym i towarzyskim.

Ze względu na tak niespotykanie dużą powierzchnię ciała, która była leczona, procedura stanowi ewenement w skali światowej. „Przeszczepienie 80 proc. skóry i zapewnienie pacjentowi intensywnej opieki medycznej przez okres 8 miesięcy były wyjątkowym wyzwaniem” - zaznaczają specjaliści.

Sukces budzi nadzieje odnośnie przyszłości. „Zastosowane podejście ma ogromny potencjał w badaniach nad nowymi terapiami epidermolysis bullosa, a także innych chorób i uszkodzeń skóry” - mówi prof. Hirsch.

Data utworzenia: 14.11.2017
Nowa skóra dzięki terapii genowejOceń:
(3.00/5 z 2 ocen)

Publikacje, którym ufa Twój lekarz

Medycyna Praktyczna jest wiodącym krajowym wydawcą literatury fachowej. 98% lekarzy podejmuje decyzje diagnostyczne lub terapeutyczne z wykorzystaniem naszych publikacji.

Zaprenumeruj newsletter

Na podany adres wysłaliśmy wiadomość z linkiem aktywacyjnym.

Dziękujemy.

Ten adres email jest juz zapisany w naszej bazie, prosimy podać inny adres email.

Na ten adres email wysłaliśmy już wiadomość z linkiem aktywacyjnym, dziękujemy.

Wystąpił błąd, przepraszamy. Prosimy wypełnić formularz ponownie. W razie problemów prosimy o kontakt.

Jeżeli chcesz otrzymywać lokalne informacje zdrowotne podaj kod pocztowy

Nie, dziękuję.

Lekarze odpowiadają na pytania